Fin 2025, des responsables fédéraux ont annoncé des modifications potentielles de l'étiquetage du leucovorin, un médicament sur ordonnance généralement utilisé pendant la chimiothérapie anticancéreuse, afin d'inclure le traitement des enfants atteints de troubles du spectre autistique, mais les experts appellent à la prudence. L'annonce, faite par le commissaire de la Food and Drug Administration, le Dr Marty Makary, suggérait que « des centaines de milliers d'enfants, à mon avis, en bénéficieront ».

Ce médicament, autrefois relativement obscur, a connu une popularité croissante au sein de la communauté autistique, alimentée par des témoignages anecdotiques et des discussions en ligne. Cependant, des chercheurs comme le Dr Paul Offit mettent en garde contre le fait que l'enthousiasme suscité par le leucovorin a dépassé les preuves scientifiques soutenant son efficacité dans le traitement de l'autisme. « La popularité du médicament est bien en avance sur la science », a déclaré Offit.

Le leucovorin est une forme synthétique de folate, une vitamine B. Il est principalement utilisé pour contrer les effets toxiques de certains médicaments de chimiothérapie, tels que le méthotrexate. La justification de son utilisation potentielle dans l'autisme découle de la théorie selon laquelle certaines personnes atteintes d'autisme pourraient avoir des difficultés à traiter le folate, ce qui entraînerait des problèmes neurologiques.

Bien que certaines petites études aient suggéré un lien possible entre la carence en folate et les symptômes de l'autisme, des essais plus vastes et plus rigoureux sont nécessaires pour confirmer ces résultats et déterminer si le leucovorin peut apporter des avantages significatifs. Le projet de modification de l'étiquetage par la FDA a suscité un débat au sein de la communauté médicale, certains experts craignant qu'il ne conduise à une utilisation généralisée du médicament avant que sa sécurité et son efficacité dans le traitement de l'autisme ne soient pleinement établies.

La décision de la FDA d'envisager d'élargir l'étiquetage du leucovorin reflète un intérêt croissant pour l'exploration de traitements alternatifs de l'autisme. Cependant, elle souligne également les difficultés à concilier l'espoir et la rigueur scientifique dans la recherche de thérapies efficaces. L'impact à long terme de cette modification potentielle de l'étiquetage reste à déterminer, mais il est probable qu'elle suscite de nouvelles discussions et recherches sur le rôle du folate et d'autres nutriments dans les troubles du spectre autistique.