A estratégia depende da crença de que as regulamentações atuais estão dificultando o progresso do CRISPR, uma tecnologia de edição genética saudada como um grande avanço biotecnológico desde seu surgimento por volta de 2013. Apesar de sua promessa, apenas um medicamento de edição genética foi aprovado até o momento, e tem sido usado comercialmente em escala limitada, tratando aproximadamente 40 pacientes com anemia falciforme. Esse lento progresso tem levado a preocupações de que o impacto do CRISPR possa não ser tão transformador quanto o inicialmente previsto.

A abordagem da Aurora Therapeutics busca resolver esse gargalo criando uma estrutura para medicamentos de edição genética que permita pequenas modificações para atender às necessidades individuais de cada paciente. Esse conceito está alinhado com declarações recentes de Martin Makary, chefe da Food and Drug Administration dos EUA, que indicou em novembro que a agência consideraria um novo caminho regulatório para tratamentos personalizados e sob medida.

O cenário regulatório atual exige extensos ensaios clínicos e aprovações para cada nova iteração de uma terapia de edição genética, um processo que pode ser demorado e caro. A Aurora Therapeutics espera contornar esse obstáculo desenvolvendo uma plataforma onde pequenos ajustes em medicamentos existentes e aprovados possam ser feitos sem acionar a necessidade de ensaios totalmente novos. Essa "abordagem guarda-chuva" poderia reduzir significativamente o tempo e o custo associados à introdução de tratamentos de edição genética no mercado, tornando-os potencialmente mais acessíveis a uma gama maior de pacientes.

O sucesso da estratégia da Aurora Therapeutics depende de mudanças regulatórias e da aceitação de sua abordagem pelo FDA. Se a agência adotar uma estrutura regulatória mais flexível para a edição genética, isso poderá abrir caminho para uma nova era da medicina personalizada, onde os tratamentos são adaptados aos perfis genéticos individuais. No entanto, os desafios permanecem, incluindo garantir a segurança e a eficácia das terapias de edição genética personalizadas e abordar as preocupações éticas em torno da tecnologia. A empresa está atualmente trabalhando para aprimorar sua plataforma e interagir com os reguladores para demonstrar os benefícios potenciais de sua abordagem.