O atual panorama regulatório para terapias baseadas em CRISPR é visto por muitos como um obstáculo significativo. Apesar de ser saudado como um avanço biotecnológico revolucionário desde seu surgimento por volta de 2013, o CRISPR teve um sucesso comercial limitado. Apenas um medicamento de edição genética foi aprovado até o momento, e foi usado em aproximadamente 40 pacientes, todos sofrendo de anemia falciforme. Esse progresso lento gerou preocupações de que o hype inicial em torno do CRISPR possa ter sido exagerado.

A abordagem da Aurora Therapeutics busca resolver esse gargalo, criando uma estrutura onde modificações em medicamentos de edição genética existentes possam ser aprovadas de forma mais eficiente. Este conceito está alinhado com declarações recentes de Martin Makary, chefe da U.S. Food and Drug Administration, que indicou em novembro que a agência consideraria um novo caminho regulatório para tratamentos personalizados e sob medida. A estratégia da empresa depende da ideia de que, se uma terapia básica de edição genética for comprovadamente segura e eficaz, pequenas alterações para atingir variações genéticas específicas dentro de uma população de pacientes não devem exigir um ensaio clínico em grande escala.

CRISPR, abreviação de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas), é uma tecnologia que permite aos cientistas editar sequências de DNA com precisão. Tem o potencial de tratar uma ampla gama de doenças genéticas, desde fibrose cística até doença de Huntington. No entanto, a complexidade da edição genética e o potencial de consequências não intencionais levaram a uma supervisão regulatória cautelosa.

O sucesso da estratégia da Aurora Therapeutics depende da disposição do FDA em adotar uma abordagem mais flexível para as aprovações de medicamentos de edição genética. Se os reguladores adotarem a ideia de tratamentos personalizados com vias de aprovação simplificadas, isso poderá acelerar significativamente o desenvolvimento e a disponibilidade de terapias baseadas em CRISPR para uma variedade de doenças. Os próximos meses serão cruciais para determinar se o ambiente regulatório evoluirá para apoiar esta nova onda de inovação em edição genética.