美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年1月发布了指导草案，鼓励在临床试验中使用贝叶斯统计，此举可能会显著改变全球评估和批准新药的方式。这一转变挑战了长期存在的“白板”方法，即每个临床试验都独立运作，无视先前的研究和数据。

六十多年来，FDA的标准做法一直要求每个试验独立证明药物的有效性，而不管现有的研究或类似药物的先前试验如何。这种方法虽然旨在确保严谨性，但可能特别繁琐和低效，尤其是在研究罕见疾病或患者群体有限的情况下。

贝叶斯统计提供了一种替代方案，允许研究人员将先验知识和现有数据纳入对新试验结果的分析。这种方法通常用于天体物理学和气候科学等其他领域，可以减少试验所需的样本量，加速药物开发过程，并可能降低成本。牛津大学的生物统计学家Anya Sharma博士解释说：“传统方法基本上忽略了大量可能对评估药物疗效有价值的信息。贝叶斯方法提供了一个以科学合理的方式纳入这些知识的框架。”

FDA的指导草案表明，它可能与其他地区的监管机构（如欧洲药品管理局（EMA））保持一致，这些机构已经开始探索，并在某些情况下，在药物评估中实施贝叶斯方法。这种协调可以简化全球药物开发过程，使制药公司更容易进行跨国试验，并将新的治疗方法带给世界各地的患者。

然而，在临床试验中采用贝叶斯统计并非没有挑战。人们对如果先验知识没有经过仔细和客观的评估，可能会产生偏差表示担忧。批评人士认为，纳入先验信念的主观性可能导致结果出现偏差，并可能批准不安全或无效的药物。东京大学药学教授Kenji Tanaka博士警告说：“在使用贝叶斯方法时，透明度和严格的验证至关重要。我们需要确保使用的先验信息是可靠的，并且不会不适当地影响试验的结果。”

FDA的指导草案目前正在公开征求意见，该机构预计将在最终确定指南之前考虑来自研究人员、制药公司和患者权益倡导团体的反馈。这一过程的结果可能对药物开发的未来产生深远的影响，可能会加速为各种疾病提供新的治疗方法，特别是那些受传统临床试验方法服务不足的小规模人群。