美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年1月发布了指导草案，鼓励在临床试验中使用贝叶斯统计，此举可能会显著改变全球评估新药的方式。这一转变挑战了长期以来将每次临床试验视为孤立事件，而忽略先前研究和数据的做法。

六十多年来，FDA的“白板”方法要求每次试验独立证明药物的疗效，而不管现有的知识如何。这种方法虽然旨在确保严谨性，但因其效率低下以及可能延迟关键疗法的可用性而受到批评，特别是对于罕见疾病。

相比之下，贝叶斯统计允许研究人员将先验知识和现有数据纳入临床试验的设计和分析中。这种方法可以减少所需的样本量，加速试验过程，并增加识别有效疗法的可能性，特别是对于影响较小人群的疾病，例如肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

“传统方法通常需要大规模、昂贵的试验，这可能是一个障碍，尤其是在研究患者群体有限的罕见疾病时，”牛津大学的生物统计学家Anya Sharma博士说，她没有参与起草FDA的指导意见。“贝叶斯方法提供了一种更灵活、更有效的方式来利用所有可用的信息。”

在临床试验中采用贝叶斯方法并非全新的做法。包括英国和加拿大在内的几个国家已经在某些监管环境中采用了贝叶斯方法。欧洲药品管理局（EMA）也表示对使用贝叶斯统计越来越感兴趣，尤其是在适应性临床试验设计中。

然而，FDA的正式鼓励代表着朝着更广泛的接受和实施迈出的重要一步。预计该机构的指导意见将影响其他国家的监管实践，从而可能导致更协调一致的全球药物评估方法。

传统方法的批评者认为，这种方法在资源有限的环境中尤其繁重，在这些环境中，进行大规模临床试验通常是不可行的。通过允许纳入先验知识，贝叶斯方法可以使药物开发在不同地区更易于获得和公平。

“在许多中低收入国家，根本没有资源进行大规模的独立临床试验，”位于加纳阿克拉的公共卫生研究员Kwame Nkrumah博士说。“贝叶斯方法可以使我们能够更有效地调整和验证治疗方法，使用来自其他人群的现有数据。”

FDA的指导草案目前正在公开征求意见。该机构预计将在2026年晚些时候，在考虑包括制药公司、研究人员和患者权益倡导团体在内的利益相关者的反馈后，最终确定该指导意见。这种转变的长期影响还有待观察，但它预示着药物在全球范围内评估和批准方式的潜在范式转变。