La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) emitió un borrador de guía en enero de 2026 que alienta el uso de la estadística bayesiana en los ensayos clínicos, una medida que podría alterar significativamente la forma en que se evalúan y aprueban los nuevos fármacos a nivel mundial. Este cambio desafía el enfoque de "tabla rasa" de larga data, donde cada ensayo clínico opera de forma aislada, sin tener en cuenta la investigación y los datos previos.

Durante más de seis décadas, la práctica estándar de la FDA ha exigido que cada ensayo demuestre de forma independiente la eficacia de un fármaco, independientemente de la investigación existente o de los ensayos previos de medicamentos similares. Esta metodología, aunque pretende garantizar el rigor, puede ser particularmente engorrosa e ineficiente, especialmente cuando se estudian enfermedades raras o afecciones en las que las poblaciones de pacientes son limitadas.

La estadística bayesiana ofrece una alternativa al permitir a los investigadores incorporar el conocimiento previo y los datos existentes en el análisis de los nuevos resultados de los ensayos. Este enfoque, comúnmente utilizado en otros campos como la astrofísica y la ciencia del clima, puede reducir el tamaño de la muestra necesaria para los ensayos, acelerar el proceso de desarrollo de fármacos y, potencialmente, reducir los costos. "El método tradicional esencialmente ignora una gran cantidad de información que podría ser valiosa para evaluar la eficacia de un fármaco", explicó la Dra. Anya Sharma, bioestadística de la Universidad de Oxford. "Los métodos bayesianos proporcionan un marco para incorporar ese conocimiento de una manera científicamente sólida".

El borrador de guía de la FDA señala una posible alineación con los organismos reguladores de otras partes del mundo, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que ya han comenzado a explorar y, en algunos casos, a implementar enfoques bayesianos en las evaluaciones de fármacos. Esta armonización podría agilizar el proceso global de desarrollo de fármacos, facilitando a las empresas farmacéuticas la realización de ensayos multinacionales y la puesta a disposición de nuevos tratamientos para los pacientes de todo el mundo.

Sin embargo, la adopción de la estadística bayesiana en los ensayos clínicos no está exenta de desafíos. Se han planteado preocupaciones sobre el potencial de sesgo si el conocimiento previo no se evalúa de forma cuidadosa y objetiva. Los críticos argumentan que la naturaleza subjetiva de la incorporación de creencias previas podría conducir a resultados sesgados y a la aprobación de fármacos potencialmente inseguros o ineficaces. "La transparencia y la validación rigurosa son cruciales cuando se utilizan métodos bayesianos", advirtió el Dr. Kenji Tanaka, profesor de ciencias farmacéuticas de la Universidad de Tokio. "Necesitamos asegurarnos de que la información previa utilizada sea fiable y no influya indebidamente en el resultado del ensayo".

El borrador de guía de la FDA está actualmente abierto a comentarios públicos, y se espera que la agencia considere los comentarios de los investigadores, las empresas farmacéuticas y los grupos de defensa de los pacientes antes de finalizar las directrices. El resultado de este proceso podría tener implicaciones de gran alcance para el futuro del desarrollo de fármacos, acelerando potencialmente la disponibilidad de nuevos tratamientos para una amplia gama de enfermedades, en particular las que afectan a poblaciones más pequeñas que históricamente han sido desatendidas por las metodologías tradicionales de los ensayos clínicos.