O cenário regulatório atual tem sido um obstáculo significativo para o campo do CRISPR. Apesar de ser saudado como um avanço biotecnológico revolucionário desde seu surgimento por volta de 2013, apenas um medicamento de edição genética foi aprovado para uso comercial, tratando aproximadamente 40 pacientes com anemia falciforme. Esse progresso lento levou a algum desânimo dentro da indústria, com preocupações de que a revolução da edição genética tenha perdido força.

A abordagem da Aurora Therapeutics busca resolver esse gargalo. A empresa espera estabelecer um sistema onde um medicamento básico de edição genética possa ser personalizado com pequenos ajustes para atingir variações genéticas específicas em pacientes individuais. Isso exigiria uma mudança no pensamento regulatório, permitindo um caminho de aprovação mais flexível para esses tratamentos personalizados.

A necessidade de reforma regulatória tem sido ecoada por figuras como Martin Makary, chefe da Food and Drug Administration dos EUA, que em novembro sugeriu que a agência exploraria um novo caminho regulatório para medicamentos personalizados e sob medida. Esse endosso sinaliza uma potencial disposição dentro do FDA para adaptar sua abordagem às terapias de edição genética.

CRISPR, abreviação de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas), é uma tecnologia que permite aos cientistas editar sequências de DNA com precisão. Ela é extremamente promissora para o tratamento de uma ampla gama de doenças genéticas, desde fibrose cística até a doença de Huntington. No entanto, a complexidade da tecnologia e o potencial de consequências não intencionais levaram a uma supervisão regulatória cautelosa.

O sucesso da estratégia da Aurora Therapeutics depende de convencer os reguladores de que os tratamentos personalizados de edição genética podem ser seguros e eficazes sem exigir o mesmo nível de escrutínio que medicamentos totalmente novos. Se a empresa for bem-sucedida, poderá abrir caminho para uma nova era da medicina personalizada, onde as terapias de edição genética são adaptadas às necessidades individuais de cada paciente. A empresa está atualmente nos estágios iniciais de desenvolvimento, e resta saber se os reguladores adotarão sua abordagem proposta.