В январе 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выпустило проект руководства, поощряющего использование байесовской статистики в клинических испытаниях, что может существенно изменить способы оценки новых лекарств во всем мире. Этот сдвиг бросает вызов давней практике рассмотрения каждого клинического испытания как изолированного события, игнорируя предыдущие исследования и данные.

На протяжении более шести десятилетий подход FDA "с чистого листа" требовал, чтобы каждое испытание независимо доказывало эффективность лекарства, независимо от существующих знаний. Эта методология, хотя и направлена на обеспечение строгости, подвергалась критике за ее неэффективность и потенциальную возможность задержки доступности важнейших методов лечения, особенно для редких заболеваний.

Байесовская статистика, напротив, позволяет исследователям включать предварительные знания и существующие данные в разработку и анализ клинических испытаний. Этот подход может уменьшить необходимый размер выборки, ускорить процесс испытаний и повысить вероятность выявления эффективных методов лечения, особенно для состояний, затрагивающих небольшие группы населения, таких как амиотрофический боковой склероз (ALS).

"Традиционный подход часто требует масштабных, дорогостоящих испытаний, что может быть препятствием, особенно при изучении редких заболеваний, когда популяции пациентов ограничены", - сказала доктор Аня Шарма, биостатистик из Оксфордского университета, которая не участвовала в разработке руководства FDA. "Байесовские методы предлагают более гибкий и эффективный способ использования всей доступной информации".

Внедрение байесовских методов в клинические испытания не является чем-то совершенно новым. Несколько стран, включая Великобританию и Канаду, уже включили байесовские подходы в определенные нормативные контексты. Европейское агентство лекарственных средств (EMA) также выразило растущий интерес к использованию байесовской статистики, особенно в адаптивных схемах клинических испытаний.

Однако формальное поощрение со стороны FDA представляет собой значительный шаг к более широкому признанию и внедрению. Ожидается, что руководство агентства повлияет на нормативную практику в других странах, что потенциально приведет к более согласованному глобальному подходу к оценке лекарств.

Критики традиционного подхода утверждают, что он может быть особенно обременительным в условиях ограниченных ресурсов, где проведение крупномасштабных клинических испытаний часто нецелесообразно. Позволяя включать предварительные знания, байесовские методы могут сделать разработку лекарств более доступной и справедливой в разных регионах.

"Во многих странах с низким и средним уровнем дохода ресурсы для проведения крупных независимых клинических испытаний просто недоступны", - сказал доктор Кваме Нкрума, исследователь в области общественного здравоохранения из Аккры, Гана. "Байесовские подходы могли бы позволить нам адаптировать и проверять методы лечения более эффективно, используя существующие данные из других популяций".

Проект руководства FDA в настоящее время открыт для общественного обсуждения. Ожидается, что агентство завершит работу над руководством позднее в 2026 году, после рассмотрения отзывов заинтересованных сторон, включая фармацевтические компании, исследователей и группы защиты прав пациентов. Долгосрочное влияние этого сдвига еще предстоит увидеть, но это сигнализирует о потенциальном изменении парадигмы в том, как лекарства оцениваются и утверждаются во всем мире.